中心以转化研究为桥梁，依托清华大学药学院先进的大型新药开发技术平台，将基础科学研究中的新发现、新成果快速转化为小分子、生物大分子、基因疗法、细胞疗法以及医疗器械等新型临床药物、技术和治疗法。中心还将探索以市场为导向的创新商业模式，推进转化成果与市场的密切对接。由比尔及梅琳达·盖茨基金会、北京市政府以及清华大学三方共建的“全球健康药物研发中心Global Health Drug Discovery Institute (GHDDI)”就是国内在新药研发领域首次引入国际资金、投入非盈利机构的创新PPP模式；未来，中心还会对新药研发的不同阶段，设计具有针对性的孵化与加速项目，并提供多样化的资金支持模式，从源头上加速创新成果的转化与落地。

作为清华大学双创示范基地的载体之一，中心将引入国际前沿的创新创业经验，探索独具特色的创新教育模式，打破高校的物理界限，创建面向清华师生、校友、研发型及创业型医药企业等高度交叉的开放性创业社区，借助学界与工商业界的深度交流与融合，开展以新药研发及市场应用为导向的创新创业教育。通过组织国际论坛、医药创新大赛、药企R&D管理创新教育等，培养具有科研技术背景的研究生及年轻校友的创新创业的意识和能力，助力中国药企的研发创新。

中心立足全球视野，注重国际间的跨学科、跨领域的深度合作，通过与国际一流的科研院所、组织机构、相关企业以及投资机构在新药转化研究领域开展广泛而有效的合作，集中全球的资源和优势，利用互补与协同效应推动创新药物和技术的产生；未来，中心将吸纳更多的合作伙伴共同打造全球范围内的可持续发展的医药创新创业生态。