「药学前沿学术论坛第十九期」

2024年12月5日，清华大学药学院-药学前沿学术论坛第十九期在医学科学楼B323会议室成功举办。此次论坛邀请到了华东师范大学生命科学学院的李大力研究员。李老师以“高精度碱基编辑技术开发及应用”为题进行了学术报告。本次会议由李寅青老师主持，论坛伊始，钱锋院长和李寅青老师一起为李大力研究员颁发了论坛纪念证书。

「嘉宾介绍」

李大力，华东师范大学生命科学学院研究员，博士生导师，教育部青年长江学者、杰出青年基金获得者，上海市基因编辑与细胞治疗前沿科学基地主任。2004年至2007年在美国德州农工大学访学，2007年获湖南师范大学遗传学博士学位。多年来以基因编辑技术创新为基础，开发了多种高效动物模型构建的新方法，围绕罕见病的模型构建及基因治疗，开展了深入研究，并成功利用基因编辑技术治愈地中海贫血和非霍奇金淋巴瘤患者，在Nature、Nature Biotechnology等高水平期刊发表论文100多篇，另外还作为首席科学家主持国家自然科学基金委等重点项目，曾获教育部高等学校科学研究优秀成果奖自然科学奖一等奖。

「主讲内容」

李大力研究员以人类罕见疾病介绍开始了报告，指出其中超过80%都是与基因突变直接相关，并严重影响患者健康和生命。遗传病的致病基因的鉴定和治疗都是领域内的难题，但基因编辑技术的出现对于罕见病的诊治有着很好的前景。李大力老师利用TALEN和Cas9体系建立了5周内快速构建人类遗传疾病致病突变的小鼠模型的技术体系。发现SYK基因新发杂合突变导致人类多发免疫缺陷。另外，李大力老师通过对碱基编辑器的优化与改造，开发了一系列性能优越的新型碱基编辑器，其中包括超高活性的胞嘧啶碱基编辑器HyCBEmax、几乎无脱靶活性且编辑窗口小特异性高的ABE9、由TadA脱氨酶改造的高精度胞嘧啶编辑器Td-CGBE/CBEs以及同时编辑A、C碱基的双碱基编辑器A&C-BEmax等。此外还开发了实现腺嘌呤颠换的碱基编辑器AXBE和ACBEs，丰富了碱基编辑技术的适用范围。李大力老师利用基因编辑技术开发了治疗地中海贫血的基因疗法，在临床研究中治愈了全部十五名患者，有望实现一次治疗终身治愈。

「互动环节」

报告结束后，在场的老师和同学们与李大力研究员围绕报告主题进行了热烈讨论与交流。