公平原则是罕见病政策制定的价值观基础。健康权语境下的公平是指当任何人患病时，都有获得 “正常机会范围” 诊疗的权利。本书是全球范围内首部系统深入研究全球典型国家罕见病药物政策以及罕见病药品监管科学的著作，涵盖中国、美国、欧盟、日本等26个国家的详实资料。

开篇从罕见病的特征与诊疗挑战切入，深入剖析了罕见病领域产品和服务提供存在市场失灵的根源，阐释了政策干预的理论逻辑与价值基础。随后，本书将重点转向中国实践，不仅全面梳理了国家层面在药物研发与审评、临床试验、诊疗体系、医疗保障等方面的政策演进，还聚焦北京、上海等的地方性政策创新与探索，展现了中国罕见病治理全国统筹与地方探索的宝贵经验。

在此基础上，本书进一步拓展国际视野，详细解读了美国、欧盟、日本等发达国家和地区的罕见病政策体系。从美国《孤儿药法案》的立法历程与激励机制，到欧盟的跨国协作网络与审评程序；从日本针对 “难治性疾病” 的专项立法，到其他22个国家的探索实践，书中对不同国家的立法、罕见病专项行动、政策框架、组织机构、罕见病界定、罕见病用药资格认定、罕见病药物的监管科学、核心激励措施、政策实施效果等进行了深度解析，为读者呈现了全球不同地理位置、不同经济发展水平的国家为了应对共同的罕见病挑战，而制定的罕见病及罕见病用药政策的全景洞察，具有重要的现实意义与学术价值。

无论是政策制定者、医药行业从业者，还是医学研究者、患者权益倡导者，都能从本书中获得各自有益的启示。对于政策制定者，本书提供了不同国家政策设计的参考范本，为优化本土政策体系提供借鉴；对于行业从业者，书中详细的资格认定、审评审批、激励措施等内容，具有实践参考和启发意义；对于研究者与倡导者，本书则提供了一个整合全球经验、理论与实践结合的学术资源库。

健康权是人人享有的基本权利。罕见病患者的健康权益应当得到额外的关注与保障。愿本书通过提供各国理论与实践经验，让更多的读者可以跨越地理和文化差异，关注并理解不同国家的政策选择，思考在资源有限的条件下如何制定罕见病相关政策，推动罕见病诊疗进步和罕见病药物研发，寻找破解罕见病诊疗难题的路径和突破口，为实现习主席倡导的“一个都不能少”的美好愿景持续不懈地努力！

杨悦，清华大学药学院研究员，博士生导师。清华大学药学院转化与监管科学卓越中心主任。WHO 药物制剂标准专家委员会（ECSPP）委员。

我国第一位药事管理方向药学博士学位获得者。曾任沈阳药科大学教授，博士生导师。在药品监管科学、药物政策与立法、创新药价值评估与医保准入方面持续深耕。作为核心专家参与《药品管理法》《疫苗管理法》等重要法律法规制修订工作。代表性著作有《美国药品监管科学研究》《药品上市许可持有人制度导读》《WHO基本药物制度研究与应用》。

杨悦老师的课题团队聚焦药品监管科学与临床用药需求、药物研发创新面临的挑战，深入系统研究监管科学的前沿问题，特别注重理论、方法论研究，注重培养青年人才的监管科学研究能力和解决问题能力。

2026年，我们希望招收有强烈研究志趣和理想的优秀博士后和科研助理青年人才，要求申请人具备较强的探索精神和学习能力，愿意在交叉学科领域不断探索和拓展，具有良好的英语水平，扎实的医学或者药学基础，清晰的逻辑思维，踏实严谨的基本素质，并能够保证有充足时间和精力投入研究。