中心以转化研究为桥梁，依托清华大学药学院先进的大型新药开发技术平台，将基础科学研究中的新发现、新成果快速转化为小分子、生物大分子、基因疗法、细胞疗法以及医疗器械等新型临床药物、技术和治疗法。中心还将探索以市场为导向的创新商业模式，推进转化成果与市场的密切对接。由比尔及梅琳达·盖茨基金会(美国)北京代表处、清华大学教育基金会和北京首都科技发展集团有限公司三方共建的“全球健康药物研发中心Global Health Drug Discovery Institute (GHDDI)”就是国内在新药研发领域首次引入国际资金、投入非盈利机构的创新PPP模式；未来，中心还会对新药研发的不同阶段，设计具有针对性的孵化与加速项目，并提供多样化的资金支持模式，从源头上加速创新成果的转化与落地。