研发效率挑战与综合证据生成策略
Sarkar博士首先指出了当前医药行业面临的严峻挑战：研发成本的增长速度远超生产力提升速度，且药物研发的成功率和周期基本停滞不前。为应对这一困境，他提出了“综合证据生成”（Integrated Evidence Generation）的理念，即通过整合临床试验数据（RCT）、真实世界数据（RWD）以及其他临床相关数据，结合统计学方法、AI和先进的建模技术，在药物全生命周期的各个阶段（从早期研发到上市后）辅助最佳决策制定。
利用 RWE 优化临床试验设计
在报告中，Sarkar博士通过具体的 RRMM（复发/难治性多发性骨髓瘤）试验案例，展示了 AI 驱动的方法如何利用真实世界数据优化临床试验的入排标准（Eligibility Criteria）。通过模拟试验和数据分析，研究团队能够在不牺牲疗效和安全性的前提下，科学地放宽某些入排标准（如心脏病史），从而显著扩大患者招募池并提高试验代表性。
弥合临床护理与药物开发的鸿沟
Sarkar博士详细阐述了如何利用知识图谱（Knowledge Graphs）和疾病模型（Disease Models）来连接生物医学数据与真实世界数据。他介绍了利用机器学习（ML）模型和因果推断（Causal Inference）框架（如 G-computation 和 Target Trial Emulation）来预测新作用机制（MoA）药物的治疗效果。这种方法不仅有助于优先选择适应症和优化终点，还能通过模拟“目标试验”来回答传统随机对照试验难以快速解答的因果问题。
未来展望：数据生态与监管趋势
最后，Sarkar博士展望了 RWE 的未来发展方向，包括建立联邦学习（Federated Learning）框架以在保护隐私的前提下整合全球数据，以及利用基础模型（Foundation Models）增强预测能力。他还引用了 FDA 对非随机化数据和因果推断日益开放的态度，指出利用大数据和新型分析方法有望在未来减少对传统关键性试验的依赖，从而加速创新药物的上市进程。值得一提的是，PPT中还特别展示了赛诺菲与清华大学在推动创新和影响力方面的战略合作伙伴关系。
